Kasvusta ja kehityksestä johtuen lasten elimistön lääkevaste ja lääkkeiden käyttäytyminen lapsessa poikkeavat huomattavasti eri ikäkausina aikuisiin verrattuna. Lääkevasteen tunnetuimmat erot liittyvät haittavaikutuksiin, jotka on huomattu varsinkin sellaisten yllättävien vakavien sivuvaikutusten kohdalla, joita ei esiinny aikuisilla.
Pienemmän kokonsa vuoksi lapset tarvitsevat aikuisia pienempiä lääkeannoksia. Kehitysvaiheesta riippuen lapset voivat kuitenkin tarvita aikuisiin verrattuna joko suhteellisesti (esim. painoon suhteutettuna) pienempää (vastasyntyneet) tai suurempaa (leikki-ikäiset) lääkeannosta. Lapsilla ja nuorilla esiintyy myös sellaisia sairauksia, joita ei esiinnyt lainkaan aikuisilla. Kokemus on osoittanut, että ilman lasten lääketutkimuksia lapset eivät pääse hyötymään lääkekehityksen mukanaan tuomista terveyshyödyistä.
äidiltä synnytyksen yhteydessä saatu lääkitys hidas lääkeaineenvaihdunta, joka muuttuu nopeasti ensimmäisten elinviikkojen aikana vastasyntyneen tehohoito runsaine lääkkeineen imetyksen yhteydessä äidiltä saadut lääkkeet
lääkeaineenvaihdunnan nopeutuminen ja lapsen nopea kasvu lisäävät annostusta ensimmäisen elinvuoden aikana
toistuvia infektioita -> lääkehoidon tarve kasvaa lääkkeen antamisen vaikeus (uhmaikä) Myrkytystapaturmat lääkkeiden nopea eliminaatio -> lääkeannokset suurimmillaan
nopean kasvun vaihe -> huomiotava pitkäaikaishoidon lääkeannoksissa itsenäistymisprosessi -> hoitomyöntyvyysongelmat