Lataa esitys
Esittely latautuu. Ole hyvä ja odota
JulkaistuKalle Pääkkönen Muutettu yli 7 vuotta sitten
1
Geeniterapian eli geenihoidon muotoja Siiri Virolainen, 2A
2
Geeniterapiasta yleisesti Kokeellinen hoitomenetelmä Pyritään kumoamaan solujen toiminnan muutoksia, jotka aiheutuvat geenivirheistä Hoidossa käytetään geeninsiirtoa Geenivektorin avulla kuljetetaan uusi perintöaines, joka liittyy solun DNA:han, jossa se aktivoituu ja alkaa tuottamaan puuttuvaa ainetta Martin Cline Kalifornian yliopistolta, Los Angelista teki ensimmäiset ihmiseen kohdistuvat geenisiirrot vuonna 1980 Aiheutti suurta kritiikkiä eikä saanut lupaa yliopistolta Ensimmäiset hyväksytyt geenihoidot tehtiin adenosiinideaminaasin puutosta (ADA) sairastaville lapsille vuonna 1990 Käytetään vain sellaisiin sairauksiin, jotka ovat hyvin vakavia ja kuolemaan johtavia sekä joihin ei ole uutta tehokasta hoitokeinoa Ei saa tehdä sukusoluihin, sillä geenimuutos ei saa periytyä hoidon saaneen lapsille Suomessa laki kieltää alkioiden ja sukusolujen geneettiset tutkimukset Poikkeuksena on vaikeasti periytyvät sairaudet
3
Geeninsiirto Geeninkuljettimena eli geenivektorina käytetään lisääntymiskyvytöntä virusta tai liposomimolekyyliä Yleisemmin käytetyt virukset toimivat hyvin vektoreina, sillä ne tunkeutuvat soluihin ja lisääntyvät niissä erinomaisesti Voidaan toteuttaa kahdella eri tavalla In vivo Muuntogeeninen virus ruiskutetaan suoraan elimistön kohdekudokseen Hoidettu esimerkiksi Parkinsonin tautia: ruiskutetaan subtalamukseen eli väliaivojen tumakkeeseen Verenvuototautiin: ruiskutetaan verenkiertoon, jonka kautta päätyy maksan soluihin Ex vivo Potilaasta otetaan soluja, joissa virheellinen geeni esiintyy (esim. luuydinsolut) Hoitogeenin sisältävä virus lisätään kantasoluun kehon ulkopuolella laboratoriossa Soluja viljellään soluviljelmässä määrän lisäämiseksi Solu siirretään takaisin potilaaseen, kun geeni on osa solujen perimää
4
Geenivektori Geeninkuljetin Lisääntymiskyvytön virus, jonka sairautta aiheuttava geeni on korvattu terapeuttisella geenillä, tai liposomimolekyyli Auttaa geeniä siirtymään soluun ja suojaa sitä Virusvektorit ovat yleisimpiä Retro-, adeno- adenoassosioidut ja lentivirukset suosituimpia Voidaan jakaa nonviraalisiin ja viraalisiin (virusperäiset) Nonviraaliset koetaan turvallisemmiksi sekä vähemmän immuunipuolustusta aktoivoivaksi vektorivaihtoehdoksi Nonviraalisia vektoreita on myös halvempaa ja yksinkertaisempaa valmistaa kuin virusvektoreita
5
Syöpäsairauksien geeniterapia Ylivoimaisesti geeniterapian suosituin kohde Ainoat geeniterapialääkkeet, jotka ovat markkinoilla, on kehitetty juuri syövän hoitoon Oncorine ja Gendicine (Kiinassa) Hoidoissa on tavoitteena tuhota syöpäkudos niin, että terve kudos säilyisi haittavaikutuksilta Immunogeeniterapia Geeniterapian menetelmä, jossa syöpäsoluihin kohdistetaan immunivastetta Kun syöpää on hoidettu geeniterapian ja sädehoidon avulla yhdessä, on ilmennyt tehokkaampia tuloksia kuin yksin sädehoidolla
6
Monogeenisten sairauksien geeniterapia Monogeeninen sairaus = yhden geenin virheen aiheuttama sairaus Adenosiinideaminaasin puutos (ADA) Perinnöllinen immuunipuutosta aiheuttava sairaus Puutosta sairastavalle mikä tahansa normaali tartuntavirus aiheuttaa hengenvaarallisen infektion Joutuu elämään steriilin muovikuplan sisällä Ensimmäiset geenihoidot tehtiin juuri ADA-lapsipotilaille Yhdysvalloissa vuonna 1990 Kyseiset hoidot menivät hyvin B-hemofilia Perinnöllinen verenvuototauti Potilaan verenkiertoon ruiskutetaan geenivektoria, joka siirtyy sen kautta maksan soluihin, joissa uusi geeni aktivoituaan alkaa tuottamaan puuttuvaa hyytymistekijää Sairauteen kohdistuvat geenihoitokokeilut ovat olleet lupaavia
7
Muita geeniterapian muotoja Sydän- ja verisuonisairauksien geeniterapia Infektiosairauksien geeniterapia Neurologisten sairauksien geeniterapia Silmäsairauksien geeniterapia Tulehdussairauksien geeniterapia Uutisvideo ”Geenihoidosta toivoa sydänpotilaille”, Yle Areena, 15.2.2012 http://areena.yle.fi/1-1449985 http://areena.yle.fi/1-1449985
8
Geeniterapian ongelmia Geeniterapia kehittyy kokoajan, kun tehdään uusia kokeiluja Silti siihen liittyy monia ongelmia, kuten se, että Geeninsiirtoa ei osata tehdä kohdistetusti Tällöin siirretty geeni saattaa kiinnittyä väärään kohtaan solun DNA:ssa ja jopa aktivoida mahdollisen syöpägeenin Geeniä ei saada ohjattua oikeaan kudokseen Pintaproteiineja pyritään hyödyntämään tämän ongelman ratkaisemiseksi Käytetyt vektorit ovat siirtogeenien kuljettajina vähätehoisia Siirretyn geenin toiminta hidastuu ajan kuluessa
9
Lähteet https://helda.helsinki.fi/bitstream/handle/10138/38569/ProGradu.pdf?seque nce=1 https://helda.helsinki.fi/bitstream/handle/10138/38569/ProGradu.pdf?seque nce=1 https://helda.helsinki.fi/handle/10138/38569 https://helda.helsinki.fi/handle/10138/38569 https://fi.wikipedia.org/wiki/Geeniterapia https://fi.wikipedia.org/wiki/Geeniterapia Kuvalähteet http://www.mv.helsinki.fi/home/ajolma/Geeniterapiaa_kaytannossa%20(Med ium).jpg http://www.mv.helsinki.fi/home/ajolma/Geeniterapiaa_kaytannossa%20(Med ium).jpg Moniste ”Ehjiä geenejä viallisten tilalle”, opettajalta saatu
Samankaltaiset esitykset
© 2024 SlidePlayer.fi Inc.
All rights reserved.